НОВОСТИ. Гематология
UniQure преуспела в разработке генной терапии гемофилии

Компания UniQure представила обновленные данные клинических исследования IIb фазы генной терапии пациентов с гемофилией В: через три месяца после введения экспериментального препарата AMT-061 у участников отмечался устойчивый уровень фактора свертывания крови IX. Об этом пишет PharmaTimes.
Генотерапия AMT-061 содержит защищенный патентом фактор свертываемости крови IX с мутацией FIX-Padua. Введение препарата восполняет нехватку фактора свертывания крови у пациентов с гемофилией.
В исследование были включены три пациента с тяжелой гемофилией, у которых уровень фактора свертывания IX составлял менее 1%, всем участникам была сделана одна инъекция экспериментального препарата. Через 12 недель в среднем уровень фактора свертывания повысился до 12 недель, а через 16 недель первый пациент достиг показателя 48%. У второго пациента на 14 неделе уровень фактора свертывания составил 25%, а у третьего через 12 недель – 51%.

Читайте также

В 1972 году у беременной женщины обнаружили необычную особенность крови: в ней отсутствовал поверхностный молекулярный маркер, который есть у всех остальных людей...


Одной из мишеней для создания антитромбоцитарных препаратов является гликопротеин VI – рецептор на поверхности тромбоцита, который взаимодействует с коллагеном, фибрином...


Ученые выяснили, как движутся собственные и искусственно введенные клетки иммунитета — лимфоциты — по организму. Выяснилось, что они накапливаются преимущественно в селезенке...


У людей с определенными группами крови чаще развиваются гипертония беременности и камни в почках. Это показало новое исследование, опубликованное в eLife...


предназначенного для лечения анемии. Теперь препарат может применяться в качестве первой линии терапии трансфузионно-зависимой анемии при миелодиспластических синдромах...


С 1 января 2024 года при диагностике и лечении лимфомы маргинальной зоны у взрослых надо применять новые клинические рекомендации...


Анна КУКАРЦЕВА
Новый метод позволяет избежать повреждений легких, печени, почек и при этом сохранить...


В России зарегистрировали первый биоаналог орфанного препарата ромиплостим, который применяется в качестве терапии иммунной тромбоцитопении и входит в Перечень ЖНВЛП. Регистрационное удостоверение...


15 сентября в России отмечается Международный день трансфузиолога. Главный внештатный специалист трансфузиолог Минздрава России Татьяна Гапонова рассказала, что больше всего трансфузиологическая помощь...


Ученые Томского политехнического университета разработали первые отечественные мембраны для очистки крови. Разработка выполнена по заказу индустриального партнера. Она успешно прошла испытания в Кировском...


По данным Калифорнийского университета здравоохранения в Сан-Франциско, «внезапный» признак лейкемии может проявиться утром...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе